《流行病学大讲堂》第二十七讲之实验研究（四）临床试验资料分析

大智小慧

       《流行病学大讲堂》是SIFIC论坛继《带着问题学规范》、《周五课堂》、《感控时间》等栏目后，又推出的一项栏目。该栏目每周三准时在论坛《感染控制与医院流行病学》版块与大家见面，主要讲述与医院感染防控相关的流行病学基本原理、基本研究方法、病因与病因推断、疾病预防与监测、医院感染流行病学、传染病流行病学等。
       《流行病学大讲堂》主讲者为SIFIC的实习版主——临汾市中心医院院感科的刘学智医师，流行病与卫生统计学专业，硕士研究生。每堂课配有相应的试题或讨论题，凡参与回答正确者奖励金币2枚，试题的答案会在下堂课揭晓；另外，也面向广大会员征集当期相关内容的问题，参与提问者同样奖励金币2枚，参与解答者，答案被论坛采用，另奖励金币5枚，问题会在下堂课解答。
       还等什么，让我们相约每周三的《流行病学大讲堂》，取长补短，共同学习，与您不见不散！

       注：由于5月29日要参加2019全国感控与耐药感染大会，故下周《流行病学大讲堂》暂停一期，6月5日我们不见不散！

      

第二十七讲  实验研究（四）临床试验资料分析

       在制定临床试验方案时，就应规定资料收集、整理分析及效果考核的指标和方法，在试验结束后，将收集的资料进行分组，并按研究目的整理分析。临床试验的资料分析步骤一般分为三步：收集资料，整理资料，分析资料。

一、收集资料

       收集资料前，应根据研究目的设计不同的病例报告表（case report form，CRF），在实施过程中应仔细、及时、准确、完整、规范、真实的记录表中的各项内容。为了收集高质量的资料，应对研究的全过程执行质量控制。

二、整理资料

       根据研究方案对研究资料的完整性、规范性和真实性进行核实，并进一步录入、归类，使其系统化、条理化，便于进一步分析。
      

三、分析资料

       统计分析包括统计描述、统计推断和临床与公共卫生意义的判断。临床试验主要评价某种药物或治疗方法的效果。
      

       常用的评价治疗或干预措施效果的主要指标有：

       1、有效率（effective rate）
       有效率＝治疗有效例数／治疗的总例数×100％

       2、治愈率（cure rate）
       治愈率＝治愈例数／治疗总人数×100％

       3、病死率（case fatality rate）
       病死率＝一定时期内因某病死亡人数／同期患某病人数×100％

       4、不良事件发生率（adverse event rate）
       不良事件发生率＝发生不良事件病例数／可供评价不良事件的总病例数×100％

       5、生存率（survival rate）
       N年生存率＝随访满N年尚存活的病例数／开始随访的病例数×100％

       6、相对危险度降低（relative risk reduction，RRR）
       RRR＝（对照组事件发生率－试验组事件发生率）／对照组事件发生率

       7、绝对危险度降低（absolute risk reduction，ARR）
       ARR＝对照组事件发生率－试验组事件发生率

       8、需治疗人数（number needed to treat，NNT）
       NNT＝1／（对照组事件发生率－试验组事件发生率）＝1／ARR

       在评价治疗或预防疾病措施效果的实验研究中，NNT表示在特定时间内，为防止1例某种不良结局或获得1例某种有利结局，需要用某种干预方法处理的人数，NNT值越小越好。如NNT为负数，表示在特定时间内，用某种干预引起1例某种不良事件所需要的人数（number needed harm，NNH)，NNH用于评价干预造成的有害效应，NNH的绝对值越大越好。

【参考教材】
       1、沈洪兵，齐秀英. 流行病学（第8版）[M]. 北京：人民卫生出版社，2013：93-94. （供基础、临床、预防、口腔医学类专业用）

本堂课试题：
       1、在某项临床试验结果中，以下各项参数表示干预措施效果的大小，除了（ ）
       A.治愈率
       B.有效率
       C.生存率
       D.病死率
       E.P值

上堂课正确答案：
       1、C

精彩回顾：
       1、《流行病学大讲堂》开课啦  https://bbs.sific.com.cn/thread-221008-1-1.html
       2、《流行病学大讲堂》第一讲之流行病学发展简史  https://bbs.sific.com.cn/thread-221293-1-1.html
       3、《流行病学大讲堂》第二讲之流行病学定义及基本内涵  https://bbs.sific.com.cn/thread-221562-1-1.html
       4、《流行病学大讲堂》第三讲之流行病学的研究方法、特征及应用  https://bbs.sific.com.cn/thread-221853-1-1.html
       5、《流行病学大讲堂》第四讲之疾病频率常用测量指标  https://bbs.sific.com.cn/thread-222123-1-1.html
       6、《流行病学大讲堂》第五讲之疾病流行强度  https://bbs.sific.com.cn/thread-222380-1-1.html
       7、《流行病学大讲堂》第六讲之疾病的人群分布  https://bbs.sific.com.cn/thread-222628-1-1.html
       8、《流行病学大讲堂》第七讲之疾病的时间分布  https://bbs.sific.com.cn/thread-222867-1-1.html
       9、《流行病学大讲堂》第八讲之疾病的地区分布  https://bbs.sific.com.cn/thread-223093-1-1.html
       10、《流行病学大讲堂》第九讲之描述性研究（一）概述  https://bbs.sific.com.cn/thread-223344-1-1.html
       11、《流行病学大讲堂》第十讲之描述性研究（二）个案调查与病例报告  https://bbs.sific.com.cn/thread-223578-1-1.html
       12、《流行病学大讲堂》第十一讲之描述性研究（三）现况调查  https://bbs.sific.com.cn/thread-223814-1-1.html
       13、《流行病学大讲堂》第十二讲之描述性研究（四）生态学研究  https://bbs.sific.com.cn/thread-224019-1-1.html
       14、《流行病学大讲堂》第十三讲之病例对照研究（一）概述  https://bbs.sific.com.cn/thread-224356-1-1.html
       15、《流行病学大讲堂》第十四讲之病例对照研究（二）研究设计与实施  https://bbs.sific.com.cn/thread-224620-1-1.html
       16、《流行病学大讲堂》第十五讲之病例对照研究（三）资料分析  https://bbs.sific.com.cn/thread-224871-1-1.html
       17、《流行病学大讲堂》第十六讲之病例对照研究（四）研究实例  https://bbs.sific.com.cn/thread-225133-1-1.html
       18、《流行病学大讲堂》第十七讲之病例对照研究（五）优缺点  https://bbs.sific.com.cn/thread-225351-1-1.html
       19、《流行病学大讲堂》第十八讲之病例对照研究（六）试题解析  https://bbs.sific.com.cn/thread-225622-1-1.html
       20、《流行病学大讲堂》第十九讲之队列研究（一）概述  https://bbs.sific.com.cn/thread-225922-1-1.html
       21、《流行病学大讲堂》第二十讲之队列研究（二）研究设计与实施  https://bbs.sific.com.cn/thread-226136-1-1.html
       22、《流行病学大讲堂》第二十一讲之队列研究（三）资料分析  https://bbs.sific.com.cn/thread-226401-1-1.html
       23、《流行病学大讲堂》第二十二讲之队列研究（四）研究实例  https://bbs.sific.com.cn/thread-226975-1-1.html
       24、《流行病学大讲堂》第二十三讲之队列研究（五）优缺点  https://bbs.sific.com.cn/thread-227402-1-1.html
       25、《流行病学大讲堂》第二十四讲之实验研究（一）概述  https://bbs.sific.com.cn/thread-227740-1-1.html
       26、《流行病学大讲堂》第二十五讲之实验研究（二）类型与基本原则  https://bbs.sific.com.cn/thread-227894-1-1.html
       27、《流行病学大讲堂》第二十六讲之实验研究（三）临床试验  https://bbs.sific.com.cn/thread-228153-1-1.html

大智小慧

意向治疗分析（intent-to-treat analysis，ITT）  在随机对照试验中，将符合实验纳入标准的病人（试验对象）随机分配到试验组和对照组（常规治疗组），试验结束后，对两组结局发生率进行分析时，不管试验对象是否完成试验或者是否真正接受了治疗计划，他们都将保留在原组，不考虑失访和不依从的影响。目的是避免选择偏倚，使各组之间仍保持随机化时的可比状态，可能会低估药物或干预措施的效果。

参考教材

1、陈永杰,张秋菊,王玉鹏,等.随机对照试验不依从数据分析方法的比较研究[J].中国卫生统计,2015,32(04):594-597.

大智小慧

遵循研究方案分析（per-protocol analysis，PP）  在随机对照试验中，对两组结局发生率进行分析时，仅对实验依从的研究对象进行分析，删除不依从的研究对象。当不依从率较高时会高估处理效应，增大Ⅰ类错误。

参考教材

1、陈永杰,张秋菊,王玉鹏,等.随机对照试验不依从数据分析方法的比较研究[J].中国卫生统计,2015,32(04):594-597.

大智小慧

接受干预措施分析（as-treated analysis，AT）  在随机对照试验中，对两组结局发生率进行分析时，按照研究对象实际接受处理的情况进行分析，删除失访的研究对象。破坏了随机化分组，引入选择偏倚。

参考教材
1、陈永杰,张秋菊,王玉鹏,等.随机对照试验不依从数据分析方法的比较研究[J].中国卫生统计,2015,32(04):594-597.

利箭

E                                 

小白天使

                                答案：E

ynosmile

                           答案：                 E

jerkran

答案：E

川页

   答案： E                                       

luojiuhua

本堂课试题答案：E。感谢老师分享。老师辛苦了！

沈艳梨

答案：                 E

水滴顽石

答案：                E                                          

xinlianliuhen

                                               E

芳芳123

E                                                               

陈雷123

学习了，谢谢老师分享！！！！！！

aosama001

     答案：                    E

jcyyhlb

学习了，谢谢老师分享！

lyluoxiuhua

答案：                    E

小兵张嘎

                                                  E

2432078586

答案：                        E