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近期美国国家过敏症和传染病研究所等机构组成的团队在新一期美国《新英格兰医学杂志》上报告说，他们开发出一种基因疗法，并招募了8名年龄在2个月～14个月的婴儿作为试验对象，这些婴儿都患有“气泡男孩症”。这是一种罕见的先天免疫缺乏症，与一个名为IL2rg的基因发生突变有关，相关基因突变会影响骨髓造血功能，产生不正常的血细胞进而造成免疫缺陷。
研究人员从患者骨髓中获取造血干细胞，然后利用经改造后不会致病的艾滋病病毒作为载体，将正常的IL2rg基因传递到造血干细胞中，再把这些干细胞注入患者体内。患者同时还接受了小剂量的化疗药物白消安，帮助提高造血功能。
结果发现，与此前尝试过的其他载体相比，用改造后的艾滋病病毒作为载体效果更佳。比如，此前方法只能恢复T细胞功能，无法充分恢复其他免疫细胞功能，而接受新方法治疗6个月～24个月后，8名患者都产生了对抗感染所需的所有细胞类型，有些患者还像免疫功能正常者一样成功接种了疫苗，以进一步提高免疫力。
研究人员说，尽管部分受试者产生了一定副作用，如治疗后血小板数量偏低，但这种疗法总体安全，未产生严重或持久的副作用。不过研究人员也强调，仍需要对患者继续展开研究以确定长期疗效。
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发表于 2019-4-22 09:42
